Por primera vez en el mundo, una terapia CAR-T ha logrado tratar con éxito una enfermedad autoinmune rara en una niña de 11 años. El hito médico tuvo lugar en el Hospital Universitario La Paz de Madrid y representa un avance sin precedentes en el uso de estas terapias más allá del cáncer.
La paciente, diagnosticada con dermatomiositis anti-MDA5-positiva, sufría una forma grave de esta enfermedad que afecta la piel y los pulmones, con una tasa de mortalidad que alcanza hasta el 66 % y una prevalencia estimada de un caso por cada millón de habitantes. Ante la falta de alternativas terapéuticas efectivas, se optó por el uso compasivo de una terapia CAR-T, específicamente la ARI-0001, desarrollada inicialmente para tratar leucemia linfoblástica aguda.
Hace un año, la menor estaba ingresada en la UCI en estado crítico, dependiente de ventilación mecánica y soporte extracorpóreo. Hoy, tras recibir esta terapia de vanguardia, la enfermedad está en remisión completa, no necesita tratamiento inmunosupresor y su capacidad motora y respiratoria mejora día a día. Actualmente asiste a clases, camina por sí misma y apenas requiere oxígeno.
La doctora Rosa Alcobendas, coordinadora de la Unidad Multidisciplinar de Enfermedades Minoritarias de La Paz, detalló que la niña fue diagnosticada a los 10 años tras presentar un cuadro severo que no respondió a múltiples tratamientos inmunosupresores. "Esta terapia ha salvado su vida y ha cambiado radicalmente el curso de la enfermedad", afirmó.
Por su parte, Andrés París, investigador del Instituto de Investigación del Hospital La Paz (IdiPaz), explicó que la terapia reprograma el sistema inmunitario, en particular los linfocitos B, que desempeñan un papel crucial en esta enfermedad. “Lo que observamos es un posible ‘reinicio’ profundo del sistema inmune”, indicó.
El avance ha sido publicado en la revista científica Med y ha sido posible gracias a un equipo multidisciplinar del Hospital La Paz, con colaboración del Hospital Infantil Niño Jesús, el Hospital Clínic de Barcelona y el Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas (CNIO).
Este caso abre nuevas puertas al tratamiento de enfermedades autoinmunes graves mediante terapias celulares personalizadas, y marca un nuevo capítulo en la medicina de precisión pediátrica.
Fuente EFE.
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