Con motivo del Día Mundial de la Talasemia, la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH) destaca los avances en el tratamiento de esta enfermedad genética, entre ellos la prometedora terapia génica, que ha permitido que un 92 % de los pacientes tratados en ensayos clínicos viva sin necesidad de transfusiones durante al menos dos años.
La talasemia es un trastorno hereditario que afecta la producción de hemoglobina, lo que provoca anemia crónica. En sus formas más graves, los pacientes deben someterse a transfusiones frecuentes desde la infancia y tomar medicamentos para eliminar el exceso de hierro acumulado, lo que complica aún más su calidad de vida.
“La terapia génica modifica genéticamente las propias células del paciente, y con una sola infusión se ha logrado que dejen de necesitar transfusiones, manteniendo niveles normales de hemoglobina”, explica Ana Villegas, presidenta honoraria del Grupo de Eritropatología de la SEHH. Aunque este tratamiento aún está pendiente de aprobación en España, ya ha sido autorizado en Europa y representa una posible cura funcional.
Por su parte, Marta Morado, secretaria general de la SEHH y presidenta del Grupo Español de Eritropatología, subraya la importancia de asegurar la equidad en el acceso a estas terapias avanzadas. “No podemos permitir que el acceso a una posible cura dependa del lugar donde vivas o del coste del tratamiento. La innovación debe ir de la mano de la equidad”, sostiene.
La SEHH celebra esta jornada bajo el lema “Juntos por la talasemia: uniendo comunidades, priorizando a los pacientes”, recordando que alrededor de 100 millones de personas en el mundo son portadoras de genes relacionados con la enfermedad y que más de 300,000 niños nacen cada año con formas graves.
Además de la terapia génica, los expertos mencionan tratamientos como el Luspatercept —ya aprobado—, que ha ayudado a reducir la necesidad de transfusiones en algunos pacientes, así como nuevos medicamentos orales en fase de investigación que podrían beneficiar tanto a quienes padecen talasemia alfa como beta.
La Asociación Española de Lucha contra las Hemoglobinopatías y Talasemias (ALHETA), integrada en la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER), también desempeña un papel crucial en visibilizar la enfermedad, apoyar a los afectados y trabajar junto al sistema sanitario para mejorar su atención.
Con estos avances científicos, el panorama para las personas con talasemia comienza a transformarse, ofreciendo una esperanza real de una vida libre de transfusiones y con mejor calidad de vida.
Fuente EFE.
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