Un equipo multidisciplinar del Consejo Superior de Investigaciones Científicas (CSIC), en colaboración con la Universidad Pontificia Comillas y la empresa AItenea Biotech, ha logrado desarrollar mediante inteligencia artificial una nueva molécula con alto potencial terapéutico para tratar enfermedades como el alzhéimer, el síndrome de Down y ciertos tipos de cáncer.
El estudio, publicado en la revista Journal of Medicinal Chemistry, marca un hito en la aplicación de IA en el diseño de fármacos, utilizando una innovadora estrategia computacional capaz de generar compuestos terapéuticos desde cero, incluso con datos experimentales limitados.
La investigación se centra en la proteína DYRK1A, cuya sobreexpresión está vinculada con procesos neurodegenerativos y oncológicos. “Inhibir esta proteína podría frenar la acumulación de proteínas tau hiperfosforiladas, asociadas al alzhéimer”, explicó Nuria E. Campillo, investigadora del Centro de Investigaciones Biológicas Margarita Salas (CIB-CSIC) y autora principal del trabajo junto a Simón Rodríguez, de la Universidad Pontificia Comillas.
Mediante modelos generativos de inteligencia artificial, acoplamiento molecular y cálculos de química cuántica, los investigadores han desarrollado una familia de compuestos, entre ellos una pirazolil-1H-pirrolo[2,3-b]piridina, con una fuerte inhibición de DYRK1A a niveles nanomolares, buena permeabilidad cerebral, y propiedades antioxidantes y antiinflamatorias.
“Con este enfoque, podemos acelerar radicalmente el desarrollo de fármacos que tradicionalmente tardaban años en diseñarse”, aseguró David Ríos Insua, investigador del CSIC en el Instituto de Ciencias Matemáticas (ICMAT) y coautor del estudio. También participaron científicos del Instituto de Química Médica (IQM-CSIC).
La clave del avance reside en un modelo generativo jerárquico basado en grafos moleculares que emplea estructuras repetidas como bloques para generar nuevas moléculas con funciones biológicas específicas. Esta herramienta, potenciada por modelos QSAR de predicción biológica, permite predecir actividad terapéutica y toxicidad con alta precisión.
Los compuestos más prometedores ya han sido sintetizados y validados en ensayos celulares y enzimáticos. Los siguientes pasos incluyen su optimización, pruebas en modelos preclínicos y el uso de aprendizaje por refuerzo para mejorar aún más su diseño.
Este protocolo, adaptable a otros objetivos terapéuticos, podría aplicarse en el tratamiento de diversas enfermedades. El estudio representa un cambio de paradigma en el desarrollo de medicamentos, integrando inteligencia artificial y métodos científicos clásicos para responder a desafíos médicos complejos.
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