La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) anunció la creación de los Principios de Evidencia para Enfermedades Raras (RDEP, por sus siglas en inglés), un nuevo marco que busca agilizar y dar mayor certeza en la revisión de terapias para enfermedades raras graves, con poblaciones de pacientes muy reducidas y sin alternativas de tratamiento.
El programa permitirá que ciertos medicamentos sean aprobados con un solo estudio clínico bien controlado, siempre y cuando se acompañe de evidencia confirmatoria sólida, como datos de biomarcadores, estudios no clínicos, información de farmacodinámica, reportes de casos, acceso expandido o estudios de historia natural.
El comisionado de la FDA, Marty Makary, aseguró que esta iniciativa responde a la necesidad de brindar mayor claridad tanto a los desarrolladores de medicamentos como a los pacientes.
“Estos principios garantizan un camino claro y riguroso para llevar tratamientos seguros y eficaces a quienes más los necesitan”, afirmó.
Según la agencia, desarrollar fármacos para enfermedades raras suele ser un desafío porque las poblaciones son tan pequeñas que resulta inviable realizar múltiples ensayos clínicos tradicionales. Con el RDEP, la FDA y los patrocinadores trabajarán juntos para definir la evidencia necesaria antes de iniciar los ensayos clínicos más importantes.
El programa está dirigido a terapias que aborden un defecto genético específico en enfermedades con menos de mil pacientes en Estados Unidos y en las que exista un deterioro rápido de la salud que conduzca a discapacidad o muerte.
Además, la FDA advirtió que los medicamentos aprobados bajo este proceso podrían estar sujetos a requisitos adicionales de seguridad y eficacia una vez comercializados.
El nuevo mecanismo es independiente de la designación de medicamento huérfano, por lo que los patrocinadores deberán seguir los procedimientos habituales si desean obtener ese estatus.
Con esta medida, la FDA busca ofrecer a los pacientes con enfermedades raras una esperanza más cercana de contar con tratamientos innovadores y efectivos.
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