La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) anunció un enfoque regulatorio más flexible para la supervisión de los requisitos de química, fabricación y control (CMC) aplicables a las terapias celulares y génicas (TCG), con el objetivo de acelerar el desarrollo de productos innovadores sin comprometer los estándares de calidad y seguridad.
La agencia informó que compartirá de manera más amplia información sobre estas flexibilidades regulatorias, las cuales han demostrado ser eficaces para agilizar el desarrollo de terapias avanzadas y orientar a los desarrolladores en la preparación de solicitudes de Licencia de Productos Biológicos (BLA).
“La flexibilidad regulatoria debe adaptarse a las terapias celulares y genéticas. Estas son reformas de sentido común que abordan las características únicas de estas terapias y fomentan una mayor innovación”, expresó el comisionado de la FDA, Dr. Marty Makary, MPH.
Durante la última década, el Centro de Evaluación e Investigación de Productos Biológicos (CBER) de la FDA ha aprobado cerca de 50 terapias de transición de células madre, reflejando el creciente potencial transformador de estas tecnologías, especialmente para el tratamiento de enfermedades graves o potencialmente mortales.
En ese sentido, el director médico y científico del CBER, Dr. Vinay Prasad, destacó que el aumento significativo de solicitudes de terapias celulares y génicas responde a una necesidad médica no cubierta. “Nuestra eficacia al aplicar una mayor flexibilidad regulatoria en los requisitos de CMC está impulsando el desarrollo de productos innovadores”, señaló.
Históricamente, el CBER aplicaba expectativas de CMC similares a todos los productos biológicos. Sin embargo, las terapias celulares y génicas se caracterizan por su alta complejidad, fabricación personalizada y procesos con plazos estrictos. Gracias a la experiencia acumulada, la FDA ha identificado e implementado flexibilidades regulatorias que se ajustan a estas particularidades, manteniendo controles rigurosos para garantizar la seguridad, pureza y potencia de los productos.
El director interino de la Oficina de Productos Terapéuticos del CBER, Dr. Vijay Kumar, explicó que la FDA está comunicando de forma proactiva flexibilidades que antes se aplicaban caso por caso. “Al difundir estos enfoques buscamos agilizar el desarrollo de productos en todo el campo de las terapias celulares y génicas, asegurando que todos los patrocinadores comprendan qué niveles de flexibilidad pueden ser científicamente aceptables”, afirmó.
La FDA subrayó que, ante los rápidos avances científicos de la última década, es prioritario eliminar barreras y conceptos erróneos que ralentizan el desarrollo de nuevas terapias, garantizando al mismo tiempo la protección de los pacientes. Como parte de estos esfuerzos, en junio la agencia organizó una mesa redonda sobre terapias celulares y genéticas, reuniendo a expertos del sector para debatir estrategias que impulsen la innovación en beneficio de pacientes y desarrolladores.
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