La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) aprobó el uso ampliado de las tabletas de Wellcovorin (leucovorina cálcica) para el tratamiento de la deficiencia de transporte cerebral de folato en pacientes adultos y pediátricos con una variante confirmada en el gen del receptor de folato 1 (FOLR1).
Con esta decisión, el medicamento se convierte en el primer tratamiento aprobado para esta rara enfermedad genética, conocida como deficiencia cerebral de folato asociada a FOLR1 (CFD-FOLR1), una condición que afecta el transporte de folato —una vitamina esencial para el funcionamiento del cerebro— hacia el sistema nervioso central.
La aprobación se basó en una revisión sistemática de la literatura científica disponible, que incluyó reportes de casos con información a nivel de paciente, así como datos mecanísticos sobre el funcionamiento del medicamento. La enfermedad suele provocar retrasos graves en el desarrollo, trastornos del movimiento, convulsiones y otras complicaciones neurológicas importantes.
El comisionado de la FDA, Marty Makary, destacó que la autorización representa “un hito importante para los pacientes que viven con deficiencia del transporte cerebral de folato debido a la variante FOLR1, una afección genética poco común que hasta ahora no contaba con opciones de tratamiento aprobadas”. Según indicó, esta terapia podría beneficiar a algunas personas con esta condición que presentan retrasos en el desarrollo con características del espectro autista.
La FDA trabajó junto con la farmacéutica GlaxoSmithKline (GSK), titular de la solicitud del fármaco, para actualizar el etiquetado del medicamento e incluir la información científica necesaria que permita su uso seguro y eficaz en pacientes pediátricos y adultos con esta enfermedad.
Por su parte, la directora interina del Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA, Tracy Beth Hoeg, explicó que esta aprobación demuestra el compromiso de la agencia con el desarrollo de terapias para enfermedades ultrarraras, manteniendo los estándares de evidencia requeridos. Asimismo, resaltó que el caso muestra cómo la evidencia observacional y los datos del mundo real pueden respaldar decisiones regulatorias cuando existe un beneficio clínico claro frente al curso natural de la enfermedad.
Entre los posibles efectos adversos asociados con la leucovorina se encuentran picazón, erupciones cutáneas, urticaria, dificultad para respirar, escalofríos y alteraciones en la regulación de la temperatura corporal. También se ha señalado el riesgo de anafilaxia, una reacción alérgica grave que requiere atención médica inmediata.
La FDA indicó que esta aprobación responde a una necesidad terapéutica crítica para las personas con CFD-FOLR1 y forma parte de su estrategia para impulsar tratamientos dirigidos a enfermedades genéticas raras.
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