La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) otorgó la aprobación acelerada a Forzinity (elamipretida), la primera terapia indicada para el síndrome de Barth, una enfermedad rara, grave y potencialmente mortal que afecta las mitocondrias, responsables de producir energía en las células.
El medicamento, que se administra mediante inyección subcutánea diaria, está aprobado para pacientes con un peso mínimo de 30 kilogramos.
“El compromiso de la FDA es facilitar el desarrollo de terapias eficaces y seguras para enfermedades raras y garantizar que los pacientes tengan acceso a tratamientos innovadores”, afirmó el Dr. George Tidmarsh, director del Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA.
Una enfermedad devastadora
El síndrome de Barth afecta principalmente a varones y suele manifestarse en la infancia con insuficiencia cardíaca grave, lo que en muchos casos conduce a una muerte prematura. Los pacientes que sobreviven enfrentan síntomas como fatiga, baja resistencia física e intolerancia al ejercicio, que impactan su calidad de vida a lo largo de los años.
Un enfoque innovador
Forzinity actúa sobre la membrana interna de las mitocondrias, mejorando su estructura y función celular. La aprobación acelerada se basó en estudios que mostraron una mejora en la fuerza del músculo de la pierna a nivel de la rodilla, considerada un indicador razonable de beneficios clínicos como ponerse de pie con mayor facilidad o caminar distancias más largas.
La FDA condicionó la aprobación a la realización de un ensayo clínico posterior, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo, que confirme que la mejora en la fuerza muscular se traduce en beneficios directos para los pacientes.
Seguridad y designaciones especiales
Los efectos secundarios más frecuentes detectados en los ensayos fueron reacciones leves a moderadas en el lugar de la inyección, aunque también se han reportado casos graves.
La solicitud de aprobación recibió revisión prioritaria, y Forzinity obtuvo la designación de enfermedad pediátrica rara. Además, la FDA otorgó a Stealth Biotherapeutics Inc., fabricante del fármaco, un vale de revisión prioritaria para enfermedades pediátricas raras.
Con esta aprobación, la FDA abre una nueva vía de esperanza para las familias y pacientes que conviven con el síndrome de Barth, una condición para la que hasta ahora no existían tratamientos específicos.
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