Desarrollan tratamiento demuestra eficiencia superior al 70% en mieloma múltiple

El Hospital Clínic de Barcelona-IDIBAPS dió a conocer los resultados de un estudio multicéntrico realizado en hospitales españoles con 30  pacientes con mieloma múltiple resistente a los tratamientos habituales.

El Clínic-IDIBAPS desarrolló un CAR-T para mieloma múltiple que demuestra una eficacia de más del 70% tras un año de seguimiento. Se trata del primer CAR-T desarrollado en Europa para la enfermedad y sus resultados son esperanzadores.

Según la información difundida en Clínic-IDIBAPS todos los pacientes mejoran con el tratamiento, y un 75% de ellos mantienen la respuesta a los 12 meses y no tienen progresión de la enfermedad y que un 60% tienen remisión completa y sin enfermedad residual.

Los resultados fueron dados a conocer por el Dr. Carlos Fernández de Larrea, hematólogo del Clínic, jefe del grupo sobre Mecanismos de progresión en gammapatías monoclonales del IDIBAPS y coordinador del ensayo clínico, en el Congreso Americano de Hematología (Atlanta).  

El Dr. Campistol destaca que, “esta es la segunda terapia CAR-T desarrollada en nuestro hospital, lo que pone de manifiesto la vocación investigadora e innovadora del Clínic, enfocada en proporcionar las mejores alternativas terapéuticas a nuestros pacientes. El CAR-T ARI-0002 es el fruto del esfuerzo de muchos profesionales del hospital que han participado en las diversas etapas del desarrollo del tratamiento, desde la puesta a punto del CAR-T hasta la realización del ensayo para demostrar su eficacia”. 

“Es una gran satisfacción ver los primeros resultados de la Unidad de Inmunoterapia del Hospital Clínic-CaixaResearch, a la que apoyamos desde sus inicios porque comparte nuestros objetivos: estar al lado de quienes más lo necesitan y mejorar la calidad de vida de las personas. Nos enorgullece especialmente que esta nueva terapia esté destinada a aquellos pacientes que hasta ahora no tenían una alternativa terapéutica. La investigación demuestra una vez más que es foco de esperanza y que debemos seguir apostando por ella”, explica Àngel Font. 

Segundo CAR-T desarrollado por el Clínic-IDIBAPS 

El CAR-T (Chimeric Antigen Recetor T-Cell) es un tipo de terapia celular y génica en la que el paciente se convierte en su propio donante. Consiste en modificar los linfocitos T del paciente para que tengan la capacidad de atacar a las células tumorales. “Este es el segundo CAR-T que desarrollamos en el hospital. En esta ocasión, a diferencia del ARI-0001 se dirige contra otra diana, el BCMA, el antígeno más extendido en inmunoterapia en mieloma", explica el Dr. Manel Juan. 

Mediante la aféresis, una técnica que permite la separación de los componentes de la sangre, se obtienen los linfocitos T, un tipo de glóbulos blancos encargados de la respuesta inmunitaria. Estos se reprograman genéticamente para que, cuando sean transfundidos de nuevo al paciente, puedan reconocer específicamente las células tumorales y atacarlas.  

Este CAR-T se dirige contra el antígeno BCMA, que se encuentra en la superficie de las células tumorales del mieloma. Ha sido desarrollado por los investigadores del IDIBAPS Beatriz Martín-Antonio, Guillermo Suñé y Lorena Perez-Amill, quienes demostraron experimentalmente en el laboratorio, que el ARI-0002h era muy específico y eficaz contra las células malignas del mieloma múltiple. Estos resultados llevaron a la AEMPS a aprobar el ensayo clínico del ARI-0002h en pacientes con mieloma en los que habían fallado los tratamientos convencionales.  “Respecto a los CAR-Ts anteriores que hemos desarrollado, este presenta una novedad y es que está humanizado. Muchas veces se utilizan anticuerpos de ratón para el desarrollo de los CAR-T y en este caso lo hemos humanizado para que tenga una mayor durabilidad en el paciente y menor probabilidad de rechazo”, explica el Dr. Juan. 

El desarrollo de los CAR-T en el Clínic cuenta con el apoyo fundamental de la Fundación “la Caixa”, gracias a una alianza estratégica de 5 millones de euros para potenciar la investigación pionera y de gran impacto contra el cáncer y la mejora asistencial a los pacientes oncológicos.  

El estudio se ha llevado a cabo en colaboración con la Clínica Universidad de Navarra, que ha colaborado con los profesionales del Clínic para poder producir este tipo de terapia, y otros tres hospitales españoles: el Hospital Universitario de Salamanca, Hospital Virgen de la Arrixaca de Murcia y el Hospital Virgen del Rocío en Sevilla. Para llevar a cabo el estudio clínico, además del apoyo de Fundación “la Caixa” también se ha recibido financiación específica del Instituto de Salud Carlos III (ISCIII) y de la Fundación Bosch Aymerich. 

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