La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA), anunció la aprobación de dos tratamientos pioneros, Casgevy y Lyfgenia, marcando un hito significativo en el tratamiento de la anemia de células falciformes (SCD). Estas terapias genéticas basadas en células son las primeras de su tipo para pacientes de 12 años o más, abriendo un nuevo capítulo en la medicina genética y ofreciendo esperanza a los afectados por esta enfermedad hereditaria.
La anemia de células falciformes afecta a aproximadamente 100,000 personas en los EE. UU., siendo más común entre los afroamericanos y, en menor medida, entre los hispanoamericanos. La enfermedad se caracteriza por una mutación en la hemoglobina, causando que los glóbulos rojos adopten una forma de "hoz" que conduce a obstrucciones del flujo sanguíneo y daño a los tejidos, resultando en episodios vasooclusivos (VOE) o crisis vasooclusivas (VOC).
Casgevy, la primera terapia aprobada por la FDA que utiliza la tecnología de edición del genoma CRISPR/Cas9, se centra en el tratamiento de la anemia falciforme en pacientes con crisis vasooclusivas recurrentes. La tecnología CRISPR/Cas9 permite la edición precisa del ADN, apuntando a áreas específicas para eliminar, agregar o reemplazar material genético. En el caso de Casgevy, las células madre sanguíneas del paciente se modifican utilizando esta tecnología y luego se reintroducen para aumentar la producción de hemoglobina fetal, previniendo así la formación de glóbulos rojos falciformes.
Lyfgenia, otra terapia genética basada en células, utiliza un vector lentiviral para modificar genéticamente las células madre sanguíneas del paciente. Aprobado para pacientes con antecedentes de eventos vasooclusivos, Lyfgenia produce una hemoglobina derivada de terapia genética que reduce el riesgo de formación de células falciformes. Ambos tratamientos se realizan mediante un único trasplante de células madre hematopoyéticas del propio paciente.
La Dra. Nicole Verdun, directora de la Oficina de Productos Terapéuticos de la FDA, expresó su entusiasmo por este avance. "La terapia génica promete ofrecer tratamientos más específicos y eficaces, especialmente para personas con enfermedades raras donde las opciones de tratamiento actuales son limitadas".
La seguridad y eficacia de Casgevy y Lyfgenia se evaluaron en ensayos clínicos, demostrando resultados prometedores. Ambos tratamientos representan un paso adelante en la medicina genética y ofrecen una nueva esperanza para aquellos que viven con la carga de la anemia de células falciformes.
La aprobación de estos tratamientos subraya el compromiso de la FDA de facilitar el desarrollo de tratamientos seguros y eficaces para afecciones con impactos graves en la salud humana. Se llevará a cabo un seguimiento a largo plazo para evaluar la seguridad y eficacia continua de Casgevy y Lyfgenia en los pacientes tratados.Más detalles aquí.
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