octubre 26, 2020

Primeros resultados positivos de la manipulación del ADN en una enfermedad genética

La más simple y mucho más económica técnica de edición genética Crispr, que se dio a conocer en 2012, ha democratizado la manipulación de genes en el laboratorio y abrió nuevas posibilidades terapéuticas este 2019.

La vida de una mujer de 34 años cambió radicalmente gracias a un tratamiento que modificó su genoma. Victoria Gray, quien padecía drepanocitosis, una malformación de los glóbulos rojos que produce anemias y otros síntomas severos, recibió nuevas células gracias a la edición genética.

La mujer se ha sometido a un tratamiento experimental que duró semanas. Durante ese tiempo le extrajeron sangre antes de retirarle células responsables del origen de su mal: las células madre que se encuentran en la médula ósea y producen los glóbulos rojos, que en su caso tienen la forma de hoz característica de su enfermedad.

Esas células madre fueron luego enviadas a un laboratorio en Escocia, donde se modificaron genéticamente con una nueva herramienta llamada Crispr/Cas9, a la que algunos se refieren con el apodo de "tijeras moleculares".

A continuación se le volvieron a inyectar las células modificadas, que regresaron a su lugar de origen en la médula ósea. Luego de un mes, Gray comenzó a producir glóbulos rojos normales, con forma de disco bicóncavo.

Aún se desconoce si esta será una solución duradera pero, en teoría, ella está curada de por vida.

"Se trata de un solo paciente, son resultados primarios", ha dicho su médico, Haydar Frangoul, del Instituto de Investigación Oncológica Sarah Cannon, en Nashville. "Tenemos que ver cómo resulta en otros pacientes, pero estos resultados son realmente emocionantes".

Fuente: Redacción Médica.

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Diario Salud Redacción

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