FDA aprueba terapia para tratar complicaciones anemia falciforme

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La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA, siglas en inglés) aprobó Adakveo (crizanlizumab-tmca), un tratamiento para reducir la frecuencia de las crisis vaso oclusivas (una complicación común y dolorosa de la anemia drepanocítica o anemia de células falciformes que ocurre cuando la circulación sanguínea está obstruida por los glóbulos rojos falciformes, para pacientes mayores de 16 años de edad.

La anemia falciforme es un trastorno sanguíneo hereditario en el que los glóbulos rojos tienen una forma anormal (en forma de media luna), lo que restringe el flujo en los vasos sanguíneos y limita el suministro de oxígeno a los tejidos del cuerpo, ocasionando dolor intenso y daño a los órganos. También se caracteriza por una inflamación crónica severa que resulta en una crisis vaso- oclusiva donde los pacientes experimentan episodios de dolor extremo y daño a los órganos.

Según los Centros para el Control y Prevención de Enfermedades, la anemia drepanocítica o anemia de células falciformes afecta aproximadamente a 100,000 estadounidenses. La enfermedad ocurre con mayor frecuencia en los afroamericanos, donde 1 en cada 365 bebés que nacen tiene la enfermedad.

"Adakveo es la primera terapia dirigida aprobada para la anemia falciforme que específicamente inhibe la selectina, una sustancia que contribuye a que las células se adhieran unas a otras y esto conduce a unas crisis vaso- oclusiva", dijo Richard Pazdur, M.D., Director del Centro de Excelencia en Oncología de la FDA y Director Interino de la Oficina de Enfermedades Oncológicas del Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA.

La aprobación de Adakveo se basó en los resultados de un ensayo clínico aleatorio de 198 pacientes con anemia drepanocítica con un historial de crisis vaso-oclusivas. Los pacientes recibieron Adakveo o un placebo. Los pacientes tratados con Adakveo realizaron menos visitas de atención médica por crisis vaso-oclusivas anualmente (tasa media anual de 1.63 visitas), en comparación con los pacientes que recibieron un placebo (tasa media anual de 2.98 visitas).

Los efectos secundarios comunes para los pacientes que tomaron Adakveo fueron dolor de espalda, náuseas, pirexia (fiebre) y artralgia (dolor articular).

Se aconseja a los profesionales de la salud a que monitoreen las reacciones relacionadas a la infusión y a que interrumpan el uso de Adakveo en caso de reacciones graves.

La FDA otorgó a esta solicitud Revisión Prioritaria y la designación de Terapia Innovadora, lo que acelera el desarrollo y la revisión de los medicamentos que están dirigidos a tratar una enfermedad o condición grave y cuando la evidencia clínica preliminar indica que el medicamento puede demostrar una mejora sustancial sobre las terapias actualmente disponibles.

Adakveo también recibió la designación de Medicamento Huérfano, lo que ofrece incentivos para ayudar y fomentar el desarrollo de medicamentos para enfermedades raras. La FDA concedió la aprobación de Adakveo a Novartis.

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