La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) anunció la aprobación de Omisirge (omidubicel-onlv), la primera terapia celular destinada específicamente al tratamiento de pacientes con anemia aplásica grave (AAG). Con esta decisión, Omisirge amplía su indicación: previamente autorizado para pacientes con neoplasias hematológicas desde los 12 años, ahora podrá utilizarse en adultos y en niños a partir de los 6 años que no cuenten con un donante compatible para trasplante.
La anemia aplásica grave es un trastorno poco frecuente y potencialmente mortal en el cual la médula ósea no produce cantidades adecuadas de glóbulos rojos, glóbulos blancos y plaquetas. Cuando no existe un donante familiar o emparentado compatible, los profesionales sanitarios suelen recurrir al trasplante de sangre de cordón umbilical, aunque este método presenta limitaciones, como la recuperación lenta del sistema hematopoyético y un mayor riesgo de infecciones.
Omisirge propone una alternativa innovadora al emplear células madre derivadas de sangre de cordón umbilical que han sido modificadas químicamente con nicotinamida —una forma de vitamina
B3— con el fin de mejorar su capacidad de injerto y acelerar la recuperación del sistema sanguíneo e inmunitario.
De acuerdo con la FDA, la aprobación se basa en un estudio clínico abierto y en curso, donde se observó que 12 de 14 pacientes lograron un injerto temprano y sostenido de neutrófilos, con una mediana de recuperación de 11 días tras el trasplante. Entre los efectos secundarios más frecuentes se encuentran neutropenia febril, infecciones virales y bacterianas, hiperglucemia, trombocitopenia inmunitaria y neumonía. Además, se reportaron citopenias autoinmunitarias en un porcentaje relevante de los casos.
La agencia destacó que esta aprobación representa un avance significativo para una población con opciones terapéuticas limitadas y reafirmó su compromiso de respaldar tratamientos innovadores para enfermedades hematológicas raras.
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